La diagnosi a Palermo, poi l’intervento: bimba affetta da malattia neurodegenerativa salvata con la terapia genica

di palermotoday.it - 3 ore fa

La diagnosi all’Ospedale dei Bambini di Palermo, l’angoscia, la cura preparatoria, l’intervento. Un avanzato trattamento di terapia genica ha restituito speranza a una bambina siciliana di soli 20 mesi affetta da una rara malattia neurometabolica, il deficit di Dopa-decarbossilasi (Aadcd, un enzima che regola il metabolismo dei neurotrasmettitori dopamina e serotonina), che comprometteva le…

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